Erste KI-entwickelte Medikamente erfüllen die Erwartungen nicht: Realität vs. Hype nach Jahren der Begeisterung
Nach Jahren intensiver Begeisterung für mithilfe künstlicher Intelligenz entwickelte Medikamente wird die Pharmaindustrie zunehmend mit der Realität klinischer Studien konfrontiert. Die erste Welle KI-entwickelter Arzneimittel, die vor einiger Zeit als revolutionärer Schritt in der Arzneimittelforschung gefeiert wurde, stößt beim Übergang vom Labor in die tatsächliche klinische Praxis auf Probleme und konnte die hohen anfänglichen Erwartungen an bahnbrechende therapeutische Ergebnisse bislang nicht vollständig erfüllen.
Das Unternehmen Insilico Medicine entwickelte Rentosertib, das zum ersten Medikament wurde, dessen Zielstruktur und Design vollständig mithilfe generativer künstlicher Intelligenz entdeckt beziehungsweise entwickelt wurden. Dieses Medikament erhielt erfolgreich einen offiziellen Namen und durchlief klinische Studien bis zur Phase IIa zur Behandlung der idiopathischen Lungenfibrose. Während das Unternehmen positive Ergebnisse aus den Phase-IIa-Studien meldet, bereitet es sich nun auf umfangreichere zulassungsrelevante Studien vor, um die Wirksamkeit von Rentosertib vor einer möglichen behördlichen Zulassung weiter zu prüfen. Obwohl dieser Schritt einen bedeutenden Fortschritt darstellt, hat das Medikament bislang weder den Markt erreicht noch einen endgültigen klinischen Erfolg bei großen Patientenpopulationen nachgewiesen. In ähnlicher Weise begann das Unternehmen Absci im Jahr 2025 mit den ersten Phase-1-Studien am Menschen zu seinem KI-entwickelten Kandidaten ABS-101 gegen entzündliche Darmerkrankungen. Obwohl künstliche Intelligenz seine Entwicklung beschleunigt und die Kosten gesenkt hat, liegt der Schwerpunkt weiterhin auf der Bewertung von Sicherheit und Verträglichkeit, während Daten zur Wirksamkeit erst noch veröffentlicht werden müssen. Bislang handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit etwa 40 gesunden erwachsenen Freiwilligen, die zur Bewertung von Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Immunogenität konzipiert ist.
Branchenbeobachter weisen nun darauf hin, dass künstliche Intelligenz zwar die Geschwindigkeit und Wirtschaftlichkeit der frühen Arzneimittelforschung deutlich verbessert hat, die Übertragung dieser Fortschritte in klinische und kommerzielle Erfolge jedoch weiterhin eine noch nicht abgeschlossene Aufgabe darstellt. Bis Mitte 2025 hatte noch kein KI-entwickeltes Medikament sein Potenzial durch den Abschluss zulassungsrelevanter Studien und den Erhalt einer behördlichen Zulassung vollständig bestätigt. Der Sektor entwickelt sich zwar weiter, doch der Übergang vom Hype zu einer nachgewiesenen Wirkung in der klinischen Praxis ist noch immer im Gange. Die erste Generation KI-entwickelter Medikamente, darunter Wirkstoffe wie Rentosertib und ABS-101, erreichte mit bemerkenswerter Geschwindigkeit klinische Studien am Menschen. Trotz ihrer schnellen Entwicklung haben diese Medikamente in frühen Studien am Menschen bislang weder eine eindeutige klinische Überlegenheit noch eine bahnbrechende Wirksamkeit nachgewiesen. Einige zeigten lediglich bescheidene Ergebnisse, während bei anderen noch erste Daten zu Sicherheit und Verträglichkeit erhoben werden.
Rentosertib wird nach positiven Ergebnissen der Phase IIa weiterentwickelt, doch die zulassungsrelevanten Studien stehen noch aus und eine behördliche Zulassung ist noch nicht gesichert. Konkret erreichte das Medikament in einer multizentrischen, randomisierten, placebokontrollierten Phase-IIa-Studie, in der Rentosertib bei Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose über einen Zeitraum von 12 Wochen in mehreren Dosierungsstufen untersucht wurde, seinen primären Endpunkt und zeigte bei allen Dosierungen ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil. Die meisten unerwünschten Ereignisse waren leicht bis mittelschwer, und es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit Rentosertib gemeldet. Hinsichtlich der sekundären Wirksamkeitsendpunkte zeigte Rentosertib eine dosisabhängige Verbesserung der Lungenfunktion, insbesondere der forcierten Vitalkapazität. In der Gruppe mit der höchsten Dosis (60 mg einmal täglich) wurde gegenüber dem Ausgangswert ein durchschnittlicher Anstieg der FVC um 98,4 ml verzeichnet, während die Placebogruppe einen durchschnittlichen Rückgang um 62,3 ml aufwies.
ABS-101 ging 2025 in Studien am Menschen über, doch Ergebnisse zur Wirksamkeit und klinischen Wirkung müssen erst noch veröffentlicht werden. In präklinischen Studien wurde ABS-101 während einer 13-wöchigen GLP-Studie an Affen bei allen Dosierungen gut vertragen, ohne dass erhebliche Sicherheitsbedenken auftraten. Die laufende Phase-1-Studie konzentriert sich auf die Bestimmung des Sicherheits- und Verträglichkeitsprofils beim Menschen, doch bis Mai 2025 waren noch keine Sicherheitsdaten aus Studien am Menschen veröffentlicht worden. Die verhaltenen oder schrittweisen Ergebnisse dieser ersten KI-entwickelten Medikamente haben zu einer Neubewertung der Erwartungen in der Biotechnologie- und Pharmaindustrie geführt. Während künstliche Intelligenz den Prozess der frühen Wirkstoffentdeckung und präklinischen Forschung eindeutig beschleunigt hat – teilweise gelangten Medikamente in der Hälfte der üblichen Zeit und zu einem Bruchteil der Kosten in klinische Studien –, bleibt der Nachweis eines relevanten klinischen Nutzens eine bedeutende Herausforderung.
Experten weisen darauf hin, dass KI effizient neue chemische Strukturen erzeugen und frühe Kandidaten optimieren kann, die Komplexität der menschlichen Biologie und von Krankheiten jedoch dazu führt, dass die Übertragung dieser Fortschritte in reale Therapien schwierig und häufig unvorhersehbar ist. Die Branche erkennt inzwischen an, dass KI zwar ein hervorragendes Werkzeug ist, die Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln jedoch grundsätzlich anspruchsvoll bleibt und der Hype durch realistische Erwartungen hinsichtlich Zeitplänen und Ergebnissen gedämpft werden sollte. Es wird erwartet, dass KI-entwickelte Medikamente auch weiterhin in klinische Studien eintreten werden, in der Hoffnung, dass Verbesserungen bei der Datenqualität, der Ausgereiftheit der Modelle und der Integration mit der experimentellen Biologie künftig zu einer größeren klinischen Wirkung führen. Der Sektor befindet sich nun in einer Phase der Neukalibrierung und konzentriert sich auf schrittweise Fortschritte sowie die langfristige Integration von KI in traditionelle wissenschaftliche Methoden der Arzneimittelentwicklung.
Künstliche Intelligenz hat die frühe Arzneimittelforschung verändert, indem sie die Identifizierung von Kandidaten beschleunigt und die Kosten gesenkt hat. Doch nach Jahren hoher Erwartungen haben die ersten KI-entwickelten Medikamente bislang keine bedeutenden klinischen Durchbrüche erzielt. Das Gebiet kalibriert sich neu und konzentriert sich auf schrittweise Fortschritte sowie die langfristige Integration von KI in traditionelle wissenschaftliche Methoden der Arzneimittelentwicklung. Der Übergang von der Begeisterung zu einer nachgewiesenen Wirkung in der klinischen Praxis ist weiterhin im Gange, was die Notwendigkeit realistischer Erwartungen und von Geduld bei der Ausschöpfung des Potenzials künstlicher Intelligenz in der pharmazeutischen Forschung verdeutlicht.
