První AI-navržené léky nesplňují očekávání: Realita vs. hype po letech nadšení
Farmaceutický průmysl se po letech intenzivního nadšení okolo léků navržených umělou inteligencí začíná potýkat s realitou klinických zkoušek. První vlna AI-navržených léčiv, která byla před časem oslavována jako revoluční krok v objevování léčiv, čelí problémům v přechodu z laboratoře do skutečné klinické praxe a dosud nedokázala plně splnit první velká očekávání z dosažení průlomových terapeutických výsledků.
Společnost Insilico Medicine vyvinula Rentosertib, který se stal prvním lékem, jehož cíl i design byly zcela objeveny pomocí generativní umělé inteligence. Tento lék úspěšně získal oficiální název a prošel fázemi klinických zkoušek až do Phase IIa pro idiopatickou plicní fibrózu. Zatímco společnost hlásí pozitivní výsledky z Phase IIa zkoušek, připravuje se nyní na rozsáhlejší klíčové studie k dalšímu testování účinnosti Rentosertib před možným regulačním schválením. I když tento krok představuje významný pokrok, lék dosud nedosáhl trhu ani neprokázal definitivní klinický úspěch u velkých populací pacientů. Podobně společnost Absci zahájila v roce 2025 první zkouškky svého AI-navrženého kandidáta ABS-101 pro zánětlivé střevní onemocnění v Phase 1 studiích na lidech. Ačkoli umělá inteligence urychlila jeho vývoj a snížila náklady, primární zaměření stále zůstává na posuzování bezpečnosti a snášenlivosti, přičemž data o účinnosti teprve čekají na zveřejnění. Zatím se jedná o randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii zahrnující přibližně 40 zdravých dospělých dobrovolníků, která je navržena k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a imunogenicity.
Průmysloví pozorovatelé nyní poukazují na to, že zatímco umělá inteligence výrazně zlepšila rychlost a ekonomiku rané fáze objevování léčiv, překládání těchto pokroků do klinického a komerčního úspěchu zůstává nedokončenou prací. K polovině roku 2025 žádný AI-navržený lék dosud plně nepotvrdil svůj příslib dokončením klíčových zkoušek a získáním regulačního schválení. Sektor sice pokračuje vpřed, ale přechod od hype k prokázanému dopadu v klinice stále probíhá. První generace AI-navržených léků, včetně sloučenin jako Rentosertib a ABS-101, dosáhla lidských klinických zkoušek s pozoruhodnou rychlostí. Navzdory rychlosti jejich vývoje tyto léky dosud neprokázaly jasnou klinickou nadřazenost nebo průlomovou účinnost v raných studiích na lidech. Některé ukázaly pouze skromné výsledky, zatímco jiné stále shromažďují počáteční data o bezpečnosti a snášenlivosti.
Rentosertib pokračuje po pozitivních výsledcích Phase IIa, ale klíčové zkoušky stále čekají a regulační schválení ještě není zajištěno. Konkrétně v multicentrické, randomizované, placebem kontrolované Phase IIa studii hodnotící Rentosertib u pacientů s idiopatickou plicní fibrózou po dobu 12 týdnů při několika dávkových úrovních, lék splnil svůj primární cíl a ukázal příznivý bezpečnostní a snášenlivostní profil při všech dávkách. Většina nežádoucích účinků byla mírná až středně závažná a nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky související s Rentosertib. Pokud jde o sekundární cíle účinnosti, Rentosertib prokázal dávkově závislé zlepšení plicních funkcí, konkrétně u forsírované vitální kapacity. Skupina s nejvyšší dávkou (60 mg jednou denně) zaznamenala průměrné zvýšení FVC o 98,4 ml od výchozích hodnot, zatímco placebo skupina zaznamenala průměrný pokles -62,3 ml.
ABS-101 vstoupil do lidských zkoušek v roce 2025, ale výsledky o účinnosti a klinickém dopadu teprve čekají na zveřejnění. V preklinických studiích byl ABS-101 dobře snášen při všech dávkách během 13týdenní GLP studie u opic, bez významných bezpečnostních obav. Probíhající Phase 1 zkouška se zaměřuje na stanovení bezpečnostního a snášenlivostního profilu u lidí, ale žádná lidská bezpečnostní data nebyla k květnu 2025 zveřejněna. Tlumené nebo přírůstkové výsledky z těchto prvních AI-navržených léků vyvolaly přehodnocení očekávání v biotechnologickém a farmaceutickém průmyslu. Zatímco umělá inteligence jasně urychlila proces rané fáze objevování a preklinického výzkumu - někdy přivedla léky do klinických zkoušek v polovičním obvyklém čase a za zlomek nákladů - prokázání smysluplného klinického přínosu zůstává významnou zkouškou.
Odborníci poznamenávají, že AI může efektivně generovat nové chemické struktury a optimalizovat rané kandidáty, ale složitost lidské biologie a nemocí znamená, že překlad těchto pokroků do reálných terapií je obtížný a často nepředvídatelný. Průmysl nyní uznává, že zatímco AI je skvělý nástroj, objevování a vývoj léčiv zůstávají zásadně náročné a hype by měl být mírnitelný realistickými očekáváními ohledně časových rozvrhů a výsledků. AI-navržené léky se očekávají nadále vstupovat do klinických zkoušek s nadějemi, že zlepšení kvality dat, sofistikovanosti modelů a integrace s experimentální biologií povedou k většímu klinickému dopadu v budoucnosti. Sektor nyní prochází rekalibrací, zaměřuje se na postupný pokrok a dlouhodobou integraci AI s tradičními vědeckými metodami pro vývoj léčiv.
Umělá inteligence transformovala rané objevování léčiv urychlením identifikace kandidátů a snížením nákladů, ale první AI-navržené léky dosud nedosáhly významných klinických průlomů po letech vysokých očekávání. Oblast se překalibrovává, zaměřuje se na postupný pokrok a dlouhodobou integraci AI s tradičními vědeckými metodami pro vývoj léčiv. Přechod od nadšení k prokázanému dopadu v klinické praxi nadále probíhá, což ukazuje na potřebu realistických očekávání a trpělivosti při realizaci potenciálu umělé inteligence ve farmaceutickém výzkumu.
